Nadir görülen kan hastalığının tedavisi için CRISPR gen terapisi İngiltere’de kullanıma sunuluyor
Birleşik Krallık
Araştırmacılar, her üç ila beş haftada bir kan nakli gerektiren hastalığın CRISPR gen terapisi kullanılarak tedavi edilebileceğine inanıyor.
İngiltere’de Ulusal Sağlık Hizmetleri (NHS) ile ilaç üreticilerinin ortaklık kurduklarını açıklamalarının ardından nadir görülen bir kan hastalığına sahip hastalar, CRISPR tabanlı gen düzenleme tedavisini alan dünyadaki ilk hastalar arasına girecek.
NHS, ömür boyu transfüzyon gerektiren ve genetik bir kan bozukluğu olan beta talasemi hastası 12 yaş ve üzeri yaklaşık 460 İngilizin “yaşamlarını değiştirecek” tedaviye uygun olduğunu söyledi. Tedavi birkaç hafta içinde hastalara sunulacak.
NHS İcra Kurulu Başkanı Amanda Pritchard, “Bu, devrim niteliğindeki bir dizi gen tedavisinin en sonuncusu,” dedi ve “bu tek seferlik tedavi, vaat ettiği yeni hayattan faydalanabilecek hastalara hızlı bir şekilde sunulacak,” diye ekledi.
Casgevy adı verilen yeni terapi tek seferlik bir infüzyon olarak uygulanıyor. Kök hücreler hastanın kemik iliğinden alınıp laboratuara gönderiliyor ve burada hücrelerdeki bir gen, durumu ortadan kaldıracak şekilde değiştiriliyor – ve daha sonra hastaya geri infüze ediliyor.
Bu, 2020 yılında Nobel Kimya Ödülü’nü kazanan CRISPR teknolojisinin kullanıldığı ilk onaylı tedavi.
“Daha uzun yaşama umudu”
Tedavi oldukça yoğun geçiyor. NHS, hastaların önce kemoterapi almaları ve ardından “tedavi edilen kök hücrelerin kemik iliğine yerleşmesine ve sağlıklı kırmızı kan hücreleri üretmeye başlamasına izin vermek” için dört ila altı hafta hastanede kalmaları gerektiğini belirtti.
Yine de hastaların mevcut tedavilerdeki bu değişikliği memnuniyetle karşılamaları bekleniyor. Casgevy için uygun olabilecek çoğu insan hayatta kalmak için her üç ila beş haftada bir kan nakline ihtiyaç duyuyor. Ancak Casgevy için yapılan klinik çalışmalarda hastaların yüzde 93’ü daha sonra en az bir yıl boyunca transfüzyona ihtiyaç duymadı ve bu da araştırmacıların durumu iyileştirebileceklerine dair umutlarını artırdı.
Pritchard, “Normalde hastalar acı verici yan etkiler yaşar ve yaşam kalitelerini ciddi şekilde etkileyen düzenli transfüzyonlara maruz kalırlar. Ancak bu tedavi insanlara bunlardan arınmış bir yaşam ve daha uzun yaşama umudu sunuyor ki bu gerçekten harika bir haber,” dedi.
NHS’ye göre beta talasemi, kırmızı kan hücrelerini etkileyen ve anemi, kronik ağrı ve anksiyete ve depresyon gibi zihinsel sağlık sorunlarına yol açabilen, ömür boyu süren bir durum. Birçok hasta 50’li yaşlarında hayatını kaybediyor.
NHS, İngiltere’de yaklaşık 2.300 kişinin beta talasemi hastası olduğunu ve bunların 800’ünün düzenli kan nakline ihtiyaç duyduğunu söyledi.
Üç aylıkken talasemi teşhisi konulan, Batı Londra’dan tıp öğrencisi Kirthana Balachandran yaptığı açıklamada, “Henüz 21 yaşındayım ve hayatımın geri kalanında kan nakline bağımlı olma fikri ürkütücü” dedi.
“Düzenli olarak kan nakli yaptırmak zorunda kalmamak ve yan etkiler ya da gelecekteki sağlığım konusunda endişelenmemek hayatımı gerçekten değiştirecek” diyerek ekledi.
Casgevy’yi geliştiren Vertex Pharmaceuticals, Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü’nün (NICE) kullanımını tavsiye eden bir kılavuz yayınlamasının ardından tedaviyi sunmak için NHS ile bir anlaşma yaptı.
Oxford Üniversitesi’nden Dr. James Davies yaptığı açıklamada, “Bu teknoloji diğer birçok genetik hastalığın tedavisinde kullanılma potansiyeline sahip. Bu nedenle gerçekten önemli,” dedi.
NICE, daha önce İngiltere’de yaklaşık 15.000 kişiyi etkileyen orak hücre hastalığını tedavi etmek için Casgevy’nin gen düzenleme tedavisine izin vermişti.
Vertex, orak hücre hastalarına yönelik tedaviyi “mümkün olan en kısa sürede” uygulamaya koymak için İngiliz yetkililerle birlikte çalıştığını ve Avrupa Birliği’nin (AB) de “hızlı bir şekilde” tedaviyi takip etmesini umduğunu söyledi.
Kaynak: Euronews
